4月4日，由基因編輯界的領(lǐng)軍人物張鋒博士創(chuàng)建的基因組編輯公司Editas Medicine宣布，與BlueRock Therapeutics簽訂了一項戰(zhàn)略性合作和交叉授權(quán)許可協(xié)議。兩家公司將各自在基因編輯和細(xì)胞療法方面上的專長和優(yōu)勢進(jìn)行整合，以期發(fā)現(xiàn)、開發(fā)、制造新型的基因工程化細(xì)胞療法。

依據(jù)協(xié)議，兩家公司將互相授權(quán)對方非獨家地使用CRISPR基因組編輯技術(shù)和誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞（ipsCs）技術(shù)平臺，旨在創(chuàng)建新型的，經(jīng)CRISPR基因組編輯技術(shù)改造的異體多能干細(xì)胞（PSC）細(xì)胞系，以期在公司的多個相關(guān)領(lǐng)域（癌癥、神經(jīng)病學(xué)，心臟病學(xué)和免疫學(xué)）開發(fā)出工程化的獨特通用型細(xì)胞療法。

專精于CRISPR/Cas9和TALENs等基因組編輯技術(shù)的Editas在2013年成立，該公司的使命是將基因組編輯技術(shù)轉(zhuǎn)化為新的藥物和療法，在基因水平上對導(dǎo)致多種疾病的源頭進(jìn)行糾錯。

結(jié)合最新干細(xì)胞技術(shù)與卓越的細(xì)胞分化方案，開發(fā)突破性治療方案的BlueRock在2016年成立。該公司的目標(biāo)是開發(fā)“超一流”的iPSC療法，以期治愈多種疾病。ipsC技術(shù)基于日本京都大學(xué)教授、諾貝爾獎得主山中伸彌（Shinya Yamanaka）教授的發(fā)明，BlueRock已經(jīng)獲得了這一技術(shù)的授權(quán)。

iPSC技術(shù)使得研究人員可以用一個人的皮膚細(xì)胞、血細(xì)胞或者其它細(xì)胞進(jìn)行重新編碼，將它們轉(zhuǎn)化為iPSCs，進(jìn)而分化為肝細(xì)胞、神經(jīng)細(xì)胞或是其他任何需要再生的細(xì)胞。這種個體化的疾病治療方法不僅可以規(guī)避免疫排斥的風(fēng)險，還能避免使用胚胎干細(xì)胞帶來的倫理方面的爭議。iPSCs技術(shù)具有成功解決一些最富挑戰(zhàn)性疾病的潛力。BlueRock的初始項目之一是在心臟病發(fā)作（心肌梗死，MI）或患有慢性心力衰竭的患者中，通過用ipsC衍生的心肌細(xì)胞促進(jìn)心肌再生，恢復(fù)受損心臟的心電和收縮功能。

BlueRock首席執(zhí)行官Emile Nuwaysir博士表示：“BlueRock和Editas對基因工程化細(xì)胞療法所具有的顛覆性治療潛力都深信不疑。我們同樣都充滿激情地致力于為那些有未滿足醫(yī)療需求的疾病帶去新型的治療選擇。BlueRock對能與擁有世界一流團(tuán)隊的Editas合作而感到激動，并且相信本次合作將有助于深入拓展相互的研發(fā)管線，并幫助進(jìn)一步鞏固兩家公司在各自領(lǐng)域的領(lǐng)先地位。”

Editas臨時首席執(zhí)行官Cindy Collins博士表示：“我們相信細(xì)胞療法與CRISPR基因組編輯技術(shù)的結(jié)合將有潛力改變異體細(xì)胞療法的游戲規(guī)則。Editas對于本次合作感到激動，因為經(jīng)過基因組編輯的ipsCs有潛力加快為多種嚴(yán)重疾病帶去變革性療法的進(jìn)程。”